La EBM (cioè una medicina basata su trattamenti di efficacia comprovata) nasce nei primi anni '90 come un movimento di persone, medici e ricercatori che si sono accorti di quanto la pratica medica agisca molto spesso in assenza di prove che gli interventi di uso corrente siano efficaci; e di quanto, alla fonte di tutto, la ricerca scientifica sia scadente.
Dopo 30 anni di sforzi congiunti nel tentativo di migliorare questa condizione, la EBM ancora arranca e, anzi, la situazione nel 2017 è anche peggio che negli anni '90.
Oggi siamo quindi in un paradosso: la "Medicina Basata sulle Evidenze scientifiche" nella grande maggioranza dei casi produce "l'evidenza che non abbiamo evidenza".
Nel mettere ordine alle cose, finora la funzione della EBM è stata largamente quella di fare emergere le falle del sistema.
Il percorso di revisione e produzione di evidenze di alta qualità è molto lungo e tortuoso, ostacolato da problemi strutturali nel mondo della ricerca.
Cosa fare dunque, in questo periodo transitorio in cui le conoscenze in ambito medico sono così scarse e frammentate?
Affidarsi alla cosiddetta “BBM”, la BELIEF-Based Medicine, cioè una medicina basata sulle credenze? O affidarsi alla EMINENCE Based Medicine, cioè una medicina basata sulle opinioni degli esperti?
Non sarebbe saggio né conveniente.In seguito all'Evidence Live 2017 (conferenza internazionale), il 20 giugno 2017 è stato pubblicato il Manifesto della Evidence Based Medicine, con il fine di raccogliere intorno ad esso tutti coloro (medici e cittadini) che vogliono contribuirvi e dare una direzione al progetto.
Una risposta a bias sistematici, sprechi, errori e frodi nella ricerca che condizionano l’assistenza al paziente
Autori: Carl Heneghan, Kamal R Mahtani, Ben Goldacre, Fiona Godlee, Helen Macdonald, Duncan JarviesEvidence 2017;9(6): e1000167 doi: 10.4470/E1000167
Tradotto dalla Fondazione Gimbe; evidenziazioni in nero di 5LB Magazine
Bibliografia su Evidence.it
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Un processo decisionale informato richiede a professionisti sanitari e pazienti di identificare e utilizzare le migliori evidenze scientifiche.
Ma come è possibile raggiungere questo obiettivo, vista la discutibile integrità della maggior parte delle evidenze disponibili, la mancanza di studi che rispondano alle reali necessità dei pazienti e l’assenza di evidenze per informare le decisioni condivise?
Ancora oggi un numero eccessivo di studi viene pianificato o condotto in maniera inadeguata e troppi risultati vengono occultati o disseminati in maniera frammentaria.
Paradossalmente a fronte di un aumento della produzione scientifica, la qualità delle evidenze è peggiorata, influenzando negativamente la possibilità di fornire ai pazienti un’assistenza efficace, sostenibile e di elevato valore.
Il BMJ e il Centre for Evidence Based Medicine dell’Università di Oxford organizzano ogni anno Evidence Live, una conferenza internazionale ideata per "produrre, disseminare e implementare le migliori evidenze al fine di migliorare l’assistenza sanitaria".
Grazie a questa iniziativa e ad altri progetti è cresciuta la consapevolezza di rilevanti problematiche, ma anche di progressi e soluzioni relativi all’intero ecosistema delle evidenze scientifiche: dalla ricerca di base all’implementazione nella pratica clinica.
Proprio da questa consapevolezza è nato il manifesto EBM al quale tutti sono invitati a contribuire, aderendo a un movimento finalizzato a migliorare la produzione delle evidenze scientifiche, seguendo una roadmap per raggiungere gli obiettivi definiti, condividere i risultati ottenuti e lanciare nuove sfide.
Perchè non ci possiamo fidare delle evidenze?
Bias rilevanti, errori e sprechi della ricerca biomedica sono oggi ampiamente documentati (box 1): infatti, la maggior parte della ricerca pubblicata è parzialmente distorta e, di conseguenza, la sua implementazione nella pratica clinica è compromessa.
Questa, a sua volta, è influenzata negativamente da altre determinanti:
interessi commerciali e accademici gestiti in maniera inadeguata;
bias nell’agenda della ricerca, che spesso trascura il punto di vista dei pazienti nella formulazione dei quesiti di ricerca e nella scelta degli outcome;
trial dal disegno inadeguato, che mancano di trasparenza e di monitoraggio indipendente, che non seguono il protocollo, che vengono interrotti precocemente;
il fenomeno della ghost authorship;
bias di pubblicazione e reporting;
risultati sovrastimati o utilizzati in maniera distorta che contengono errori non corretti o nascondono frodi non identificate.
Box 1. I problemi delle evidenze scientifiche
- I risultati del 50% di tutti i trial non sono mai stati pubblicati e i trial con risultati positivi hanno il doppio di probabilità di essere pubblicati rispetto a quelli con risultati negativi.
- Il costo dei trial farmacologici è aumentato di cinque volte nell’ultimo decennio, ostacolando di conseguenza lo sviluppo di nuovi farmaci.
- L’85% delle risorse investite nella ricerca attualmente vengono sprecate.
- L’86% delle revisioni Cochrane non include dati relativi all’outcome primario di sicurezza.
- Una revisione sistematica condotta su 39 trial non ha identificato studi rigorosi che prendevano in considerazione strategie di processo decisionale condiviso.
- Dal 2009 al 2014 all’industria farmaceutica sono state comminate sanzioni per 12 miliardi di euro in conseguenza di illeciti penali e civili, ma sono stati apportati pochi cambiamenti di sistema finalizzati a prevenire il reiterarsi di problemi analoghi.
- «Nonostante le ripetute richieste di vietare o limitare conflitti di interesse tra autori e sponsor di linee guida per la pratica clinica il problema persiste».
- Il 34% dei ricercatori segnalano pratiche discutibili: data mining per ottenere effetti statisticamente significativi, reporting selettivo degli outcome, switch di outcome, bias di pubblicazione, deviazioni dal protocollo, occultamento di conflitti di interesse.
- In una survey condotta nel 2012 tra 9.036 autori e revisori del BMJ, dei 2.782 (31%) responders il 13% è stato testimone o sa da fonti certe di ricercatori attivi nel Regno Unito che hanno inappropriatamente aggiustato, alterato o inventato dati durante le loro ricerche, al solo scopo di pubblicare.
- L’8% degli autori di 630 articoli hanno ammesso che le loro dichiarazioni di authorship contenevano dichiarazioni mendaci.
Considerato che evidenze di scarsa qualità portano a decisioni cliniche inadeguate, numerose organizzazioni si stanno adoperando per aiutare i professionisti sanitari a interpretare le evidenze pubblicate al fine di giungere a decisioni ottimali.
Tuttavia anche queste sono condizionate da varie problematiche: produzione di linee guida non affidabili, criticità regolatorie, ritardi nel ritiro dal mercato di farmaci dannosi.
Complessivamente questi problemi contribuiscono ad aumentare i costi delle terapie, gli eccessi di medicalizzazione (inclusi overdiagnosis e overtreatment) e i rischi evitabili.
Produrre evidenze più affidabili: il manifesto EBM
Il manifesto è stato sviluppato da persone coinvolte a vari livelli nell’ecosistema delle evidenze, inclusi pazienti e cittadini che indirettamente finanziano e direttamente subiscono gli output del sistema attuale.
Gli step per sviluppare evidenze più affidabili (box 2) sono stati definiti grazie a numerose iniziative tra vari stakeholder: seminari, tavole rotonde, consultazioni online, feedback diretti.
Anche se affrontare i problemi richiederà tempo, risorse e sforzi, tutta la comunità EBM dovrebbe prendersi in carico questa responsabilità.
Si tratta di un progetto molto ampio, che è e sarà condotto da vari gruppi nel mondo. L’obiettivo è concentrare l’attenzione sugli strumenti e le strategie più efficaci per il cambiamento, in modo da poter lavorare insieme per migliorare l’assistenza sanitaria grazie ad evidenze di migliore qualità.
Il manifesto, con le sue priorità è un documento vivo destinato ad evolversi nel tempo al fine di ottenere evidenze affidabili per un’assistenza migliore.
Box 2: Il manifesto EBM per migliorare la salute delle persone
- Espandere il ruolo di pazienti, professionisti sanitari e policy maker nella ricerca
- Aumentare l’utilizzo sistematico delle evidenze disponibili
- Rendere i risultati della ricerca rilevanti, replicabili e accessibili agli utilizzatori finali
- Ridurre le pratiche di ricerca discutibili, i bias e i conflitti di interesse
- Garantire una regolamentazione di farmaci e dispositivi rigorosa, trasparente e indipendente
- Produrre linee guida per la pratica clinica più facilmente implementabili
- Supportare l’innovazione, il miglioramento di qualità e sicurezza dell’assistenza, attraverso un maggiore utilizzo dei real world data
- Formare all’evidence-based healthcare professionisti, policy maker e cittadini al fine di compiere scelte informate
- Incoraggiare le generazioni future di EBM leader
Per contribuire attivamente al manifesto EBM:
www.evidencelive.org/manifesto
Ancora oggi un numero eccessivo di studi viene pianificato o condotto in maniera inadeguata e troppi risultati vengono occultati o disseminati in maniera frammentaria.
Paradossalmente a fronte di un aumento della produzione scientifica, la qualità delle evidenze è peggiorata, influenzando negativamente la possibilità di fornire ai pazienti un’assistenza efficace, sostenibile e di elevato valore.
Il BMJ e il Centre for Evidence Based Medicine dell’Università di Oxford organizzano ogni anno Evidence Live, una conferenza internazionale ideata per "produrre, disseminare e implementare le migliori evidenze al fine di migliorare l’assistenza sanitaria".
Grazie a questa iniziativa e ad altri progetti è cresciuta la consapevolezza di rilevanti problematiche, ma anche di progressi e soluzioni relativi all’intero ecosistema delle evidenze scientifiche: dalla ricerca di base all’implementazione nella pratica clinica.
Proprio da questa consapevolezza è nato il manifesto EBM al quale tutti sono invitati a contribuire, aderendo a un movimento finalizzato a migliorare la produzione delle evidenze scientifiche, seguendo una roadmap per raggiungere gli obiettivi definiti, condividere i risultati ottenuti e lanciare nuove sfide.
Perchè non ci possiamo fidare delle evidenze?
Bias rilevanti, errori e sprechi della ricerca biomedica sono oggi ampiamente documentati (box 1): infatti, la maggior parte della ricerca pubblicata è parzialmente distorta e, di conseguenza, la sua implementazione nella pratica clinica è compromessa.
Questa, a sua volta, è influenzata negativamente da altre determinanti:
interessi commerciali e accademici gestiti in maniera inadeguata;
bias nell’agenda della ricerca, che spesso trascura il punto di vista dei pazienti nella formulazione dei quesiti di ricerca e nella scelta degli outcome;
trial dal disegno inadeguato, che mancano di trasparenza e di monitoraggio indipendente, che non seguono il protocollo, che vengono interrotti precocemente;
il fenomeno della ghost authorship;
bias di pubblicazione e reporting;
risultati sovrastimati o utilizzati in maniera distorta che contengono errori non corretti o nascondono frodi non identificate.
Box 1. I problemi delle evidenze scientifiche
- I risultati del 50% di tutti i trial non sono mai stati pubblicati e i trial con risultati positivi hanno il doppio di probabilità di essere pubblicati rispetto a quelli con risultati negativi.
- Il costo dei trial farmacologici è aumentato di cinque volte nell’ultimo decennio, ostacolando di conseguenza lo sviluppo di nuovi farmaci.
- L’85% delle risorse investite nella ricerca attualmente vengono sprecate.
- L’86% delle revisioni Cochrane non include dati relativi all’outcome primario di sicurezza.
- Una revisione sistematica condotta su 39 trial non ha identificato studi rigorosi che prendevano in considerazione strategie di processo decisionale condiviso.
- Dal 2009 al 2014 all’industria farmaceutica sono state comminate sanzioni per 12 miliardi di euro in conseguenza di illeciti penali e civili, ma sono stati apportati pochi cambiamenti di sistema finalizzati a prevenire il reiterarsi di problemi analoghi.
- «Nonostante le ripetute richieste di vietare o limitare conflitti di interesse tra autori e sponsor di linee guida per la pratica clinica il problema persiste».
- Il 34% dei ricercatori segnalano pratiche discutibili: data mining per ottenere effetti statisticamente significativi, reporting selettivo degli outcome, switch di outcome, bias di pubblicazione, deviazioni dal protocollo, occultamento di conflitti di interesse.
- In una survey condotta nel 2012 tra 9.036 autori e revisori del BMJ, dei 2.782 (31%) responders il 13% è stato testimone o sa da fonti certe di ricercatori attivi nel Regno Unito che hanno inappropriatamente aggiustato, alterato o inventato dati durante le loro ricerche, al solo scopo di pubblicare.
- L’8% degli autori di 630 articoli hanno ammesso che le loro dichiarazioni di authorship contenevano dichiarazioni mendaci.
Considerato che evidenze di scarsa qualità portano a decisioni cliniche inadeguate, numerose organizzazioni si stanno adoperando per aiutare i professionisti sanitari a interpretare le evidenze pubblicate al fine di giungere a decisioni ottimali.
Tuttavia anche queste sono condizionate da varie problematiche: produzione di linee guida non affidabili, criticità regolatorie, ritardi nel ritiro dal mercato di farmaci dannosi.
Complessivamente questi problemi contribuiscono ad aumentare i costi delle terapie, gli eccessi di medicalizzazione (inclusi overdiagnosis e overtreatment) e i rischi evitabili.
Produrre evidenze più affidabili: il manifesto EBM
Il manifesto è stato sviluppato da persone coinvolte a vari livelli nell’ecosistema delle evidenze, inclusi pazienti e cittadini che indirettamente finanziano e direttamente subiscono gli output del sistema attuale.
Gli step per sviluppare evidenze più affidabili (box 2) sono stati definiti grazie a numerose iniziative tra vari stakeholder: seminari, tavole rotonde, consultazioni online, feedback diretti.
Anche se affrontare i problemi richiederà tempo, risorse e sforzi, tutta la comunità EBM dovrebbe prendersi in carico questa responsabilità.
Si tratta di un progetto molto ampio, che è e sarà condotto da vari gruppi nel mondo. L’obiettivo è concentrare l’attenzione sugli strumenti e le strategie più efficaci per il cambiamento, in modo da poter lavorare insieme per migliorare l’assistenza sanitaria grazie ad evidenze di migliore qualità.
Il manifesto, con le sue priorità è un documento vivo destinato ad evolversi nel tempo al fine di ottenere evidenze affidabili per un’assistenza migliore.
Box 2: Il manifesto EBM per migliorare la salute delle persone
- Espandere il ruolo di pazienti, professionisti sanitari e policy maker nella ricerca
- Aumentare l’utilizzo sistematico delle evidenze disponibili
- Rendere i risultati della ricerca rilevanti, replicabili e accessibili agli utilizzatori finali
- Ridurre le pratiche di ricerca discutibili, i bias e i conflitti di interesse
- Garantire una regolamentazione di farmaci e dispositivi rigorosa, trasparente e indipendente
- Produrre linee guida per la pratica clinica più facilmente implementabili
- Supportare l’innovazione, il miglioramento di qualità e sicurezza dell’assistenza, attraverso un maggiore utilizzo dei real world data
- Formare all’evidence-based healthcare professionisti, policy maker e cittadini al fine di compiere scelte informate
- Incoraggiare le generazioni future di EBM leader
Per contribuire attivamente al manifesto EBM:
www.evidencelive.org/manifesto
